¿Por qué tardan tanto en llegar a la gente los tratamientos ya desarrollados?

Es habitual escuchar a familiares y amigos afirmar “he leído que han encontrado la cura para el cáncer” o “en las noticias han anunciado un nuevo tratamiento para el Alzheimer”. Sin embargo, pocas de estas promesas se materializan en terapias disponibles para los pacientes. ¿Qué ocurre realmente con estos tratamientos? Si su potencial es tan elevado, ¿por qué no llegan a la práctica clínica?

Visión general del problema

En los últimos años, la investigación biomédica ha experimentado grandes avances, tanto en la comprensión de las patologías como en las posibles estrategias terapéuticas para abordarlas. En este contexto, es cada vez más común escuchar sobre nuevas terapias prometedoras contra enfermedades terriblemente graves y con una alta incidencia en la población, como puede ser el cáncer.

A primera vista, esta situación puede parecer maravillosa, ya que todo el mundo ve como algo positivo contar con nuevas terapias para tratar diversas patologías, pero también tiene sus peligros.

El primer problema que podemos encontrar en estas situaciones es un fallo en la comunicación de las noticias o una mala interpretación de estas. Este es un riesgo muy importante en el caso de los familiares de pacientes afectados por la enfermedad y, por supuesto, para los pacientes de dicha patología, que pueden interpretar una noticia sobre un tratamiento recién descubierto como si fuera una cura probada y segura para su enfermedad.

La imposibilidad de conseguir este tratamiento en el que tanta fe tienen puede suponer un gran sufrimiento y una sensación de abandono por parte del sistema.

Además de la información que les llega a los pacientes y sus familiares, existe otro riesgo importante: que el tratamiento no sea seguro. Como ya se ha dicho anteriormente, son muchas las nuevas estrategias para tratar las enfermedades que se prueban cada año, y no todas resultan inocuas para los humanos.

Con el fin de minimizar el posible daño que puedan causar estos tratamientos, se realiza una serie de ensayos preclínicos (no se prueban en humanos) y clínicos (aplicados a humanos). La duración de estos puede extenderse durante varios años y tiene como fin demostrar tanto la efectividad como la seguridad de estos nuevos procedimientos.

Un último problema que puede hacer que un tratamiento excelente no llegue a la clínica es la rentabilidad. La investigación frente a numerosas patologías está financiada por el sector público y empresas privadas, pero cuando se trata de lanzar el producto al mercado, la empresa es sobre la que recae la decisión de lanzar una nueva terapia, y la financiación de esta.

En este punto tenemos que tener algo en cuenta, y es que, por dudosamente moral que parezca, las empresas farmacéuticas son negocios, no agentes de caridad, y buscan beneficio económico en sus decisiones. Si este puede ir asociado con un beneficio general, perfecto, pero, de no ser esto posible, las ganancias monetarias prevalecen sobre las sociales. Por ello, quitando algún proyecto solidario, los tratamientos tienen que estar dirigidos a un público relativamente numeroso, y los beneficios de su venta deben ser superiores a los gastos de desarrollo, ensayos, fabricación y distribución.

Así, las nuevas terapias deben superar pruebas de seguridad, su desarrollo y comercialización deben ser rentables y la información sobre estas debe ser trasladada a los interesados de manera rigurosa y responsable. En los siguientes párrafos, se ahondará en las pruebas de seguridad y en la rentabilidad del tratamiento.

Primera selección: ensayos preclínicos

Imagínate que eres un investigador que está trabajando en una nueva terapia frente a la artrosis, y, tras años de duro trabajo, ¡habéis conseguido dar con un compuesto eficaz en el tratamiento de la enfermedad!

Vuestro experimento ha demostrado que el fármaco es eficaz gracias a modelos matemáticos. Estos funcionan como simulaciones de la enfermedad en un ordenador, que predicen cómo evolucionará la patología al añadir un determinado compuesto. Tras recibir información de vuestro ordenador de confianza sobre la eficacia del fármaco, habéis decidido que eran necesarias más pruebas de eficacia, así que habéis dejado las simulaciones para usar células vivas.

Tras obtener los permisos necesarios, os han autorizado a usar células de pacientes enfermos para tratarlas con vuestro compuesto y ver si las células tratadas mejoraban respecto a las mismas células sin tratar. Repetido el experimento varias veces, llegáis a la conclusión de que el tratamiento mejora el estado de las células. Escribís los resultados felices de poder compartir con otros científicos vuestro logro, y, ahora os planteáis la verdadera pregunta: ¿llegará nuestro tratamiento a los pacientes?

La respuesta es no, al menos no todavía, os queda mucho trabajo que hacer, y una célula en un frasco de laboratorio difiere bastante de un paciente de verdad. Para conseguir que vuestro descubrimiento llegue a los que lo necesitan, comenzáis a hacer más experimentos con células. Esta vez, también utilizando células de personas sanas, para ver que no resultan dañadas por la terapia. Una vez es seguro que el compuesto no mata a las células sanas y beneficia a las enfermas, es hora de pasar a un modelo más parecido a un humano.

Hace cuatro años, este paso era siempre equivalente a experimentación animal, aunque desde diciembre de 2022, se aprobó una ley que, en algunos casos justificados, permite comenzar pruebas en pacientes sin antes utilizar modelos animales.

Si no se utilizan animales, una buena opción puede ser optar por unos chips, llamados «organ-on-chip», que funcionan como órganos en miniatura. Estos reproducen mucho mejor que los experimentos tradicionales con células el funcionamiento de nuestro cuerpo, pero también son más caros. Tras realizar las pruebas en animales o chips, llegáis a la conclusión de que la terapia es efectiva y no produce efectos adversos en animales o células sanos.

Una vez se han realizado estos experimentos, si los resultados son favorables, se puede solicitar el comienzo de las pruebas con seres humanos y el reclutamiento de pacientes para estos ensayos. A este punto llegan muy pocos de los posibles tratamientos descubiertos, ya que muchos de ellos no mantienen sus propiedades terapéuticas o son tóxicos cuando se va aumentando la complejidad del modelo en el que se prueban.

Segunda selección: ensayos clínicos

Cuando se autoriza la realización de pruebas con humanos, comienza el reclutamiento de pacientes o personas sanas, comenzando las primeras fases por un número reducido de gente, que aumenta en las fases posteriores

Fase I

Esta es la que menos personas requiere (unas 20-100 personas), y suele realizarse en personas sanas. El objetivo es demostrar que no se producen efectos adversos importantes en las personas. Si el compuesto está diseñado para enfermedades como el cáncer, suele probarse directamente en pacientes sin pasar por personas sanas, ya que los efectos adversos de estos suelen ser mayores. Por supuesto, los efectos negativos permitidos para un fármaco dependerán de la enfermedad a la que se destine, por lo que, aquellos que sirvan para patologías leves, no deberán mostrar ningún efecto secundario importante.

Fase II

En esta, el número de personas reclutadas es mayor (100-500) y ya no solo se persigue el demostrar la seguridad del fármaco, sino que debe determinarse su eficacia y la dosis a emplear. Para ello, se prueba en pacientes con la enfermedad de interés frente a un placebo. El placebo es un tratamiento sin ningún compuesto que sea realmente eficaz ante la enfermedad, y se le suele administrar a algunos de los participantes. Por supuesto, hasta el final del experimento, nadie sabe si está tomando placebo o el tratamiento experimental.

Si estamos ante una enfermedad grave para la que sí que existe un tratamiento efectivo, la nueva terapia se probará frente al tratamiento que se les da por rutina a los pacientes para ver si es mejor o peor que este, y no privar así a los participantes en el estudio de un tratamiento para su enfermedad.

Fase III

Una vez se han superado favorablemente las fases I y II, aparece la necesidad de encontrar una empresa que financie la producción a gran escala del fármaco y su comercialización. Una vez conseguido este compromiso con la farmacéutica, se comienza a hablar con hospitales que quieran entrar en el ensayo, y se recluta a un gran número de pacientes (1.000-5.000). El ensayo se lleva a cabo de manera similar a la segunda fase pero a mayor escala.

Si los resultados son favorables, ya se puede solicitar que el fármaco sea aprobado por las agencias encargadas de los medicamentos (la agencia europea del medicamento, por ejemplo). En total, desde el descubrimiento de un compuesto hasta su comercialización pueden pasar de 10 a 15 años si todo va bien y supera todas las pruebas. El tiempo puede disminuirse en casos de emergencia, como durante el COVID-19, en el que se aligera todo lo posible la tramitación burocrática y se destina más dinero a la experimentación con estos. Se estima que uno de cada 10.000 compuestos supera los ensayos preclínicos y clínicos, el resto no llegan nunca a ser aprobados.

Fase IV

Si has llegado a la fase IV, significa que tu fármaco ha sido aprobado y está ya en el mercado. Pero aún no se puede bajar la guardia. Llegados a este punto, es de vital importancia vigilar a los consumidores para detectar posibles efectos secundarios que no hayan aparecido durante los ensayos clínicos, o efectos a muy largo plazo que tampoco han sido posible detectar. Así, la fase IV realmente es una vigilancia constante del medicamento.

¿Quién paga todo esto?

Los dos principales agentes implicados en este proceso son el sector público y el privado. La investigación básica para el descubrimiento de nuevas terapias y los ensayos preclínicos suelen realizarse con financiación pública, mientras que, para la producción a gran escala necesaria para emprender la fase III, se requiere de la intervención de una empresa.

Para conseguir fondos públicos, es necesario presentar un proyecto con los objetivos que persigue la investigación, los métodos a utilizar y que este sea elegido frente a otros posibles proyectos. Los resultados que se obtienen de dichas investigaciones pueden dar lugar a patentes o a información abierta para que cualquiera la utilice.

En cuanto a la producción del fármaco a gran escala, este es uno de los pasos más difíciles de conseguir para los investigadores que han desarrollado una nueva terapia. Tal es la dificultad, que el salto desde la investigación básica a la producción a gran escala es conocido como «El Valle de la Muerte», ya que es el paso en el que más tratamientos caen antes de llegar a la clínica.

Para conseguir superar este obstáculo, hay que ponerse en contacto con una empresa con experiencia en la fabricación de este tipo de compuestos e interesada en el proyecto, justificar la rentabilidad de la inversión y pactar las condiciones de venta del producto.

Existe una alternativa poco común denominada tratamientos académicos. Para algunas terapias utilizadas en enfermedades raras o de difícil desarrollo, son organismos públicos los que costean la producción y venta de los tratamientos, ofreciéndose estos a precio de coste. Un ejemplo es la terapia para leucemias CAR-T, que posee una versión académica en Barcelona (ARI-0001 CAR-T), con un precio de 200.000 euros aproximadamente frente a los 500.000 euros aproximadamente que solicitan empresas privadas por la misma terapia.

En cuanto a la financiación de la compra del tratamiento por el propio paciente, en España, es necesario que la Seguridad Social llegue a un acuerdo con la farmacéutica que vende la terapia para poderla ofrecer a los pacientes totalmente o parcialmente subvencionada.

Reposicionamiento

Existe un caso especial en el desarrollo de nuevas terapias, y es el uso de fármacos ya aprobados para ciertas patologías, en nuevas enfermedades. En estos casos, el proceso es mucho más rápido, ya que todas las pruebas de seguridad ya han sido realizadas en humanos, y se conocen los efectos adversos a corto, medio y largo plazo. Para estas terapias, sólo es necesario realizar los estudios de eficacia y, si se cambia la dosis, estudiar cómo afecta este cambio a los pacientes.

Conclusión: ideas para llevarse a casa

En definitiva, llevar un tratamiento desde el laboratorio hasta los pacientes es un camino largo y lleno de obstáculos. La mayoría de los compuestos se queda por el camino porque no logra superar las fases de investigación y ensayos, y además, para que uno llegue a aprobarse, no basta con que funcione: también debe ser económicamente viable para que una empresa lo produzca y lo ponga en el mercado. Por eso, no es raro que este proceso pueda alargarse hasta unos 15 años.

Aun así, hay excepciones, como el reposicionamiento de fármacos o las situaciones de emergencia, en las que todo puede avanzar mucho más rápido. En cualquier caso, aunque estos tiempos puedan parecer excesivos, cumplen una función fundamental: asegurar que los tratamientos que finalmente se utilizan sean realmente seguros y eficaces, evitando problemas derivados de efectos adversos o de terapias que no funcionan como deberían.

Bibliografía

¿Cuáles son las fases de un ensayo clínico? – Ensayos clínicos, investigación por y para todos – Conoce tus Medicamentos – Escuela de Pacientes SEFH. (s.d.). Consultado el 21 de mayo del 2026, de https://www.sefh.es/escuela-de-pacientes-conoce-tus-medicamentos-detalle.php?mdl=8&tm=90

Développement du médicament · Inserm, La science pour la santé. (s.d.). Consultado el 21 de mayo del 2026, de https://www.inserm.fr/dossier/medicament-developpement/